CDE指明ePRO作为电子源数据应当遵循的四项原则
CDE指明ePRO作为电子源数据应当遵循的四项原则
患者报告结局（patient-reported outcome，PRO）作为临床结局的形式之一，在药物注册临床研究中得到越来越广泛的使用，并日益受到重视。
为指导以药品注册为目的的临床研究，包括临床试验和真实世界研究，合理使用PRO数据作为终点指标支持药品审评决策。
2021年9月，药品审评中心组织起草了《患者报告结局在药物临床研究中应用的指导原则》，
首次明确给出PRO的定义以及在药物注册研究中的适用范围，PRO测量特别是量表研发和使用的一般原则，PRO数据采集的质量控制，
PRO数据分析和解释需要注意的事项，以及与监管部门的沟通等，为申办者提供药物注册研究中合理使用 PRO数据的指引。
征求意见稿一经发布，引起了行业的广泛关注；作为监管部门首次明确PRO的价值和指导方向，也为“以患者为中心”的临床研究提供了更加广阔的想象空间。
征求意见稿中指出：PRO的数据采集有纸质记录和电子化载体两种手段。使用电子化手段记录PRO称为电子化患者报告结局（electronic 35 patient-reported outcome，ePRO）。
随着临床研究的数字化转型不断深入，电子化患者报告结局（ePRO）将是大势所趋，随之而来的是ePRO采集的数据作为临床研究的电子源数据，
如何应对申办者稽查及监管部门核查，使用ePRO测量工具又应该遵循哪些原则呢？对此，CDE也给出了四条遵循原则。
| 《患者报告结局在药物临床研究中应用的指导原则（征求意见稿）》节选： |
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基于网络化平台的ePRO测量方式不同于纸质PRO测量工具，其数据通常上传至在线数据收集中心，供用户综合管理，实现数据存储、监查和导出。因此，为确保研究者具备电子源数据维护和保存权限，研究机构有原始文档支持，以供申办者稽查及监管部门核查，使用ePRO测量工具应遵循以下原则： 1. 研究者应具有维护和确认ePRO源数据准确性、真实性的管理权限。研究者通过稽查轨迹捕捉ePRO数据通过测量设备上传后任何数据变化和修改，避免申办者或第三方机构独自控制原始ePRO数据的采集/管理系统。 2. 数据安全管理体系和访问控制机制。采用加密技术保证数据在收集、提取、传输和存储过程中的完整性、保密性、可追溯性，防止任何个人或机构修改原始数据，删除患者报告的不良事件、高危预警等数据，建立相对应的访问控制机制，避免计划外揭盲风险。 3. 数据备份。避免试验过程中存在数据损坏或丢失、无法对源数据进行重建或验证的风险。 4. 数据保存。研究机构和研究者应保存有电子源数据或电子文档，使监管部门核查人员可以在临床研究现场检查、核实和复制原始数据。 |
随着今年CDE针对患者报告结局给出明确的指导原则，PRO与ePRO的价值和意义也会更清晰。
PRO成为评价疗效和药物安全性的重要组成部分越来越受到业界人士的关注，行业内是如何解读政策，也成为大家热议的话题。
09月25日，广东省药学会药物临床试验专业委员会与中山大学附属肿瘤医院防治中心临床研究部/药物临床试验机构联合主办的直播活动，
邀请到了《患者报告结局在药物临床研究中应用的指导原则（征求意见稿）》的主笔专家陈平雁教授进行深入解读与讨论。