现场报道 | 《ePRO在患者管理中价值及典型案例》
现场报道 | 《ePRO在患者管理中价值及典型案例》
第三届中国以患者为中心年会暨数字化创新实战对话会于2021年10月22日在杭州顺利开幕，本届大会聚焦真正回归以患者为中心的制药行业变革。
纵观2021全年，“以患者为中心”已成为行业绕不开的热词，早在2012年FDA就提出了PFDD（Patient-Focused Drug Development）理念，并相继发布了四份系列指南。
我国在2014也正式发布了“以患者为中心的服务”的全科医学与社区卫生名词。时至今日，新药研发领域正在迎接一场深刻的革命，以患者为中心不再是口号，实实在在指导着我们的工作。
数字化创新给以患者为中心提供了新的生产力和技术手段，然而数字化不是目的，如何利用数字化解决临床研究痛点以及让患者价值得到充分体现才是数字化创新真正的意义。
在本届大会上的以患者为中心的数字化转型实践版块中，来自捷信医药总经理林峰先生带来的《ePRO在患者管理中价值及典型案例》主题演讲，分享在通过ePRO收集患者数据成为临床证据过程中积累的经验和一些思考。
PRO作为一种临床结局度量方法，用以反映患者（研究对象）对自身健康状况的评估，且该评估结果不被临床医生或其他任何人修改或解释。换而言之，症状或其他只有患者自己感知的概念只能通过PRO方式度量。
而ePRO实质上就是用电子化手段收集PRO数据。PRO/ePRO数据是通过一系列测评工具收集而来，由明确的概念框架构成，其中包括症状、功能、健康相关的生命质量以及患者期望等各个层面的内容。大致分为三类：
（1）普适性量表（一般没有特殊的年龄限制、不针对某种疾病，也不为某种治疗方式而制定的）：包含多重概念，试图覆盖更广泛的患者人群和普通人群。
（2）特异性量表（一般是有针对性的，如针对某种疾病，或特定的患者人群，或特殊的问题，也可以表述功能状况的）：因其特定内容对健康状况的特殊变化有更好的反应，因此在临床上能获得更好的反响。
（3）健康相关的生活质量HRQL（Health Related Quality of Life），它是一个涉及多领域的能够表达患者对疾病及治疗方式的总体感觉。
临床研究中使用PRO的最早报道见于1976年，2011-2015年间FDA批准上市的182个新药品种，在支持性临床研究中以PRO为单独主要终点的有18个（9.9%）；联合主要终点有6个（3.3%）；
2019年FDA批准上市的48个新药品种，19个（39.6%）是以PRO为单独或联合主要终点。可见，近10年中PRO的发展和得到的认可程度提升。使用PRO作为终点指标支持药品注册的临床研究，包括了临床试验和真实世界研究。
在今年7月2日，国家药品监督管理局药品审评中心（简称CDE）发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》明确提出了新药研发“应以为患者提供更优的治疗选择为最高目标”等要求，并肯定了ePRO能够减轻受试者负担的作用。
9月3日的《患者报告结局在药物临床研究中应用的指导原则（征求意见稿）》对于PRO/ePRO的临床应用进行了具体阐述和延伸，具有很强的指导性，凸显了法规越来越重视临床研究中患者的体验、感受和获益。
随着数字化创新的不断加深，ePRO取代纸质版PRO已大势所趋，ePRO测量的优势体现在数据收集的准确性、完整性、高效性；同时具备实时性、灵活性的特点。在患者依从性，安全性和隐私保护方面也更加表现出色
捷信医药早在2018年启动捷信ePData产品的研发，至今落地实施的项目有三十多项，率先在ePRO各个细分应用领域均有头部企业落地案例。多领域的应用案例积累也为后续产品迭代打下基础，我们更了解中国，满足中国患者的临床需求，不忘初心，任重道远。