远程智能化临床试验（Decentralized/Digitalized Clinical Trial, DCT）设计既往已经在一些罕见疾病试验中得到了发展，随着COVID-19大流行为DCT的进一步发展提供了机会。事实证明，DCT比传统临床试验设计更适应受试者入组和脱落等变化，并在患者负担、便利性、包容性和数据质量方面带来了一定好处。

    比如在罕见病（血液病）领域的一项临床试验中，DCT的优势再次得到印证。该试验药物已经在成人血友病中证实了有效性和安全性，为了扩大适用年龄，使血友病患儿有更多的药物选择，关于儿童血友病中评估试验药物的有效性和安全性的临床试验已有开展。

    血友病是一种由遗传性凝血功能导致的出血性疾病，特征是凝血时间延长，患者具有创伤后出血倾向，重症患者甚至在没有外伤的情况下也可发生“自发性出血”。下面结合案例，我们看下在该试验中DCT是如何表现的。

    针对该试验的受试者是患儿的特点，试验方案中很多日记卡内容都需要由照料者/监护人进行填写的，因此我们引入了代理人模式，根据受试者的筛选号创建相应的代理人，由代理人进行每天的日记卡填写和量表填报。在数据管理端，当受试者提交上传日记卡后，研究人员可以实时且清晰地看到日记卡填写人编号、日记卡填写完成时间、日记卡上传时间和相应的日记卡填报内容等，研究人员可以更及时地了解患者的出血情况，同时这可以保证数据的可溯源性。

    由于该试验受试者年龄偏低，受试者的体重变化对药物剂量有着很大的影响，且在这个试验中该试验用药也可以作为突破治疗使用，对受试者的用药剂量需要根据患者访视时的体重，出血情况来调整，为此我们在管理端定制开发了用药调整的功能模块，方便研究人员（PI）在访视时根据患者的相应情况进行试验用药的剂量调整。从系统端大幅提升操作的便捷性且数据可追溯，试验质量得以保证。

    在血友病的临床试验中，主要终点指标一般为年化出血率（ABR），与受试者的出血次数相关，所以出血事件的记录是非常重要的。

    该试验药物既为预防性用药，也可用于突发出血时的按需治疗，这对受试者的依从性提出了很高的要求，在电子日记卡中引入“定时提醒”功能来提醒受试者进行用药和日记卡填写，同时当受试者填报出血事件后，会触发相应的数据警报，通过短信和邮件提醒CRC和研究人员，以便能及时和患者取得联系，了解受试者出血情况。

    电子日记卡（eDiary）是DCT中不可或缺的一部分，也是和受试者息息相关的数据。作为88805tccn新蒲京官方版具有优势的核心产品之一，ePData系统在eDiary方面有着丰富的项目经验，目前已累计30多个eDiary项目经验，覆盖10余治疗领域。88805tccn新蒲京官方版医药DCT平台的产品适用于诸多优势领域，罕见病（血液病）临床试验项目既是88805tccn新蒲京官方版的业务优势也是关注重点，同样我们也期待同行业内数字化实践先锋一同交流讨论，以各治疗领域的临床应用实践为突破口，一起推动中国数字化临床研究的发展。